À medida que as terapias gênicas alcançam sucessos clínicos expressivos — com mais de duas mil terapias no pipeline global e dezenas já no mercado —, a indústria farmacêutica enfrenta uma corrida competitiva para criar tecnologias de manufatura capazes de viabilizar a produção em larga escala com custos reduzidos e prazos mais ágeis.

No entanto, os plasmídeos — tradicionais blocos moleculares de construção utilizados na fabricação de vetores virais (como vetores adenoassociados e lentivirais) — ainda constituem o principal gargalo desse ecossistema. A produção sob padrões rigorosos de Boas Práticas de Fabricação (GMP) exige instalações dedicadas de alto custo, matérias-primas nobres e um controle extremo sobre a estabilidade genética das moléculas em bilhões ou trilhões de cópias.

Além disso, diretrizes regulatórias internacionais, como as da FDA norte-americana, recomendam a eliminação progressiva de antibióticos nos processos produtivos para evitar reações adversas e a disseminação de resistência antimicrobiana, exigindo que a indústria desenvolva alternativas livres de antibióticos e de plasmídeos.

Em reportagem para o Labiotech, Letícia Manosso analisa como a união entre a britânica OXGENE e a WuXi ATU apresenta abordagens de vanguarda: o sistema TESSA™, que utiliza vetores adenovirais modificados para produzir vetores adenoassociados sem necessidade de plasmídeos, e as linhagens celulares XLenti™, que integram os componentes diretamente no genoma das células produtoras. Essas inovações abrem caminho para que tratamentos inovadores alcancem populações maiores de pacientes com doenças graves e raras.

Artigo original

Leia a reportagem completa no Labiotech (em inglês).